La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha dado su aprobación a dos tratamientos revolucionarios, Casgevy y Lyfgenia, para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD). Estos tratamientos marcan un hito en el campo de la terapia génica, siendo las primeras terapias genéticas basadas en células aprobadas para pacientes mayores de 12 años con SCD.
Casgevy utiliza una tecnología innovadora de edición del genoma llamada CRISPR/Cas9. Mediante esta técnica, se modifican las células madre sanguíneas de los pacientes y se trasplantan de nuevo a ellos, lo que aumenta la producción de hemoglobina fetal (HbF). Por otro lado, Lyfgenia utiliza un vector lentiviral para modificar genéticamente las células y produce una hemoglobina derivada de la terapia génica conocida como HbAT87Q. Ambos tratamientos se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente y se administran mediante una única infusión como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Es importante destacar que los pacientes que reciban estos tratamientos serán seguidos en un estudio a largo plazo para evaluar tanto su seguridad como su eficacia. Estas aprobaciones no solo son un gran avance médico, sino que también reflejan el compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para enfermedades graves.
La anemia de células falciformes es una enfermedad hereditaria que se caracteriza por la alteración de los glóbulos rojos, lo que provoca síntomas como dolor crónico, infecciones recurrentes y daño a órganos vitales. Hasta ahora, el tratamiento de esta enfermedad se centraba en aliviar los síntomas y prevenir complicaciones, pero estos nuevos tratamientos ofrecen una esperanza real de curación.
La aprobación de Casgevy y Lyfgenia por parte de la FDA es recibida con entusiasmo por los especialistas médicos y la comunidad científica. Estas terapias genéticas basadas en células representan un paso significativo hacia el desarrollo de tratamientos personalizados y más efectivos para enfermedades graves como la anemia de células falciformes.
Para más información sobre estos tratamientos y otros avances médicos, te invitamos a seguir visitando nuestro sitio web Oriente20.
«Social media scholar. Reader. Zombieaholic. Hardcore music maven. Web fanatic. Coffee practitioner. Explorer.»