La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. ha dado luz verde a dos tratamientos históricos para combatir la anemia de células falciformes (SCD por sus siglas en inglés).
Estas terapias revolucionarias, llamadas Casgevy y Lyfgenia, son las primeras terapias genéticas basadas en células aprobadas para pacientes mayores de 12 años. La aprobación de Casgevy es aún más destacable, ya que se convierte en el primer tratamiento que utiliza la tecnología de edición del genoma CRISPR/Cas9.
La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo peligroso y poco común que causa dolor intenso y daño a órganos vitales. Estas nuevas terapias genéticas prometen ser más específicas y eficaces, ofreciendo así nuevas opciones de tratamiento para personas que padecen esta enfermedad rara.
Casgevy trabaja mediante la modificación de las células madre sanguíneas del paciente, utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 para evitar la formación de células falciformes. Por otro lado, Lyfgenia utiliza un vector lentiviral para modificar genéticamente las células madre sanguíneas y producir una hemoglobina que impide la formación de células falciformes.
Ambos tratamientos se elaboran a partir de las propias células madre sanguíneas del paciente y se administran por medio de una infusión, formando parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Por supuesto, la seguridad y eficacia de estos tratamientos serán seguidas de cerca en estudios a largo plazo con los pacientes que los reciban.
No hay duda de que las aprobaciones de la FDA representan un avance importante en el uso de terapias genéticas basadas en células para mejorar la salud pública. Se espera que estas terapias brinden esperanza y una mejor calidad de vida a las personas afectadas por la anemia de células falciformes.
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